Világszerte közel 1 milliárd embert érinthet az alvási apnoé, mégis meglepően kevesen kezelik megfelelően. Most egy bostoni biotech cég arra készül, hogy benyújtsa az amerikai gyógyszerhatósághoz az első, kifejezetten erre a betegségre fejlesztett tablettás készítmény engedélyeztetését. Ha sikerrel járnak, az nemcsak betegek millióinak életét változtathatja meg, hanem több milliárd dolláros új piacot is nyithat.
2016 novemberében Luigi Taranto Montemurro a Brigham and Women’s Hospital alváslaborjában figyelt egy középkorú beteget, aki obstruktív alvási apnoéval küzdött. A férfi testére szenzorokat kapcsoltak, hogy mérjék, hányszor áll le a légzése éjszaka. A kutató két már ismert gyógyszer kombinációját tesztelte rajta, de áttörésre nem számított. Évtizedek óta próbálkoztak ugyanis azzal, hogy gyógyszeresen kezeljék az alvási apnoét, ám minden korábbi kísérlet kudarcot vallott.
Aztán valami szokatlan történt: a beteg normálisan lélegzett álmában.
Montemurro először azt hitte, hogy elromlott a műszer vagy rosszul csatlakoztatták a vezetékeket, de minden rendben volt. A gyógyszerkombináció valóban működött. Később úgy idézte fel a pillanatot, hogy alig hitt a szemének.
Kilenc évvel később a massachusettsi Cambridge-ben működő Apnimed, amely megszerezte a Harvardtól a fejlesztési jogokat, már az az engedélyeztetésre, az FDA-beadványra készül (az FDA az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága). Ha a folyamat a tervek szerint halad, 2027 első felében piacra kerülhet az első esti tabletta, amely célzottan kezeli az alvási apnoét.
A betegség során a torok alvás közben időszakosan elzáródik, a légzés akár többször is leállhat, az oxigénszint leeshet, a szervezet pedig folyamatos stressz alatt áll. Az alvási apnoé ezért jóval több egyszerű horkolásnál: növeli a szívbetegségek és a stroke kockázatát, és kutatások szerint kapcsolatba hozható neurodegeneratív betegségekkel is. Mégis rengetegen maradnak kezelés nélkül.
Jelenleg a legelterjedtebb terápia a CPAP készülék, amely maszkon keresztül levegőt nyom a torokba, hogy nyitva tartsa a légutakat. Hatékony megoldás, de sok beteg nehezen viseli, sokan pedig már a kivizsgálást is halogatják attól tartva, hogy géppel kell majd aludniuk. Egy könnyebben elfogadható, tablettás kezelés ezért alapjaiban írhatja át a piacot.
Andrew Wellman harvardi kutató szerint az alvási apnoé-tabletta régóta a szakma szent grálja.
Az Apnimed készítménye leegyszerűsítve úgy működik, hogy stimulálja az agytörzset, ezzel segít fenntartani a légutak izomtónusát, miközben az agy többi része tovább pihenhet alvás közben. Vagyis nem felébreszti a beteget, hanem megelőzi a teljes izomelernyedést a torokban. Éppen ezen a ponton buktak el korábban más fejlesztések.
A vállalat klasszikus korai fázisú biotech cég: még nincs árbevétele, veszteségesen működik, ennek ellenére már 260 millió dollárt, vagyis jelenlegi árfolyamon nagyjából 93 milliárd forintot vont be befektetőktől. A finanszírozók között szerepel a Alpha Wave Global, a Morningside és a Sectoral Asset Management. A cég értékeltsége körülbelül 400 millió dollárra, vagyis mintegy 143 milliárd forintra tehető.
Larry Miller vezérigazgató szerint a potenciális betegszám óriási, és milliók használhatják majd a gyógyszert. Ha csak az érintettek kisebb része kezdi el szedni, az is évi több milliárd dolláros forgalmat jelenthet, vagyis blockbuster kategóriás termék születhet.
Az alvásgyógyászat sokáig periférikus területnek számított. A technológiai világ inkább az okosmatracokra, alvásfigyelő kütyükre és teljesítményoptimalizáló eszközökre koncentrált, miközben maga az alvási apnoé háttérben maradt.
Miller szerint ez egyszerűen azért is van, mert nem számít „izgalmas” betegségnek, szemben például az Alzheimer-kórral, amely sokkal inkább megragadja a közvélemény figyelmét.
A tavaly lezárt fázis 3 klinikai vizsgálatok szerint a készítmény az egyik legfontosabb mérőszámban, az úgynevezett apnea-hypopnea indexben 47 százalékos javulást hozott 26 hét alatt, miközben a placebo csak 7 százalékot ért el. Súlyos mellékhatást nem jelentettek, a leggyakoribb panaszok az enyhe szájszárazság és az álmatlanság voltak.
Részben már létezik konkurencia is. 2024 végén az Eli Lilly fogyasztószere, a Zepbound megkapta az FDA-jóváhagyást közepes vagy súlyos alvási apnoéra elhízott felnőtteknél. Ez azonban testsúlycsökkentéssel javítja az állapotot, nem közvetlenül a betegséget kezeli, és nem minden páciens számára megoldás. Az Apnimed gyógyszere ezzel szemben közvetlen, célzott terápiaként pozicionálja magát.
A vállalat szerint a legnagyobb üzleti lehetőség a kezeletlen tömegekben rejlik. Saját ötéves biztosítási adatbázisuk alapján 23 millió embernél diagnosztizáltak alvási apnoét, de közülük csak 6,5 millió kapott tényleges kezelést. Graham Goodrich szerint a diagnosztizált betegek többsége sincs kezelve, és ez az iparág alapvető abszurditása. Befektetői szemmel ez azt jelenti, hogy a piac nem telített, hanem gyakorlatilag feltáratlan.
Az Apnimed már most biztosítókkal tárgyal a jövőbeni támogatásról, miközben további molekulákat is fejleszt a japán Shionogi partnerségével.
Ha a cég valóban piacra viszi a készítményt, az nem csupán egy új gyógyszer megjelenését jelenti majd. Sokkal inkább annak bizonyítékát, hogy egy évtizedek óta alulkezelt, stigmatizált és kényelmetlenül kezelhető betegségből is lehet új, tömeges gyógyszerpiacot építeni. Ugyanez történt korábban a magas vérnyomás, az asztma vagy újabban az elhízás kezelésében. Most könnyen lehet, hogy az alvás következik.
Ez a cikk először az amerikai Forbesban jelent meg.
The post Egy „szent grál” kerülhet piacra: jövőre jöhet az első tabletta a legrosszabb, alvással kapcsolatos betegségre appeared first on Forbes.hu.
